“生物医学工程领域的高技术关键材料”专栏特邀文章——

微小RNA纳米递送体系的构建及其研究进展

微小RNA是一种短链的、调节性非编码RNA，约由21～25个核苷酸组成，具有在翻译水平调控基因表达的功能，是一类重要的基因表达调节器，广泛存在于动物、植物及病原微生物中。目前，人类基因组中已鉴定出的miRNA有1 000多个，有超过30%的基因受到miRNA调节。miRNA广泛参与到细胞生长、分化及凋亡过程。研究表明，生物体内miRNA的表达水平与神经障碍、心血管疾病、癌症和病毒感染等疾病密切相关。因此，miRNA已被广泛用于多种疾病的早期诊断、预后评估，也可以被用作治疗靶点。

利用RNA干扰（RNA interference）技术调控生物体内miRNA的含量已经引起了越来越多的关注，通过向细胞内递送miRNA或者“反义”核苷酸可以实现对目标miRNA表达水平的调控，从而实现对由基因失调导致的疾病治疗。目前，基于miRNA的治疗方法在癌症、新发传染病和其他疾病中表现出极大的潜力。然而，核苷酸链自身的特性，如负电性、易降解，导致其很难跨越细胞膜进入细胞。因此，合理设计纳米递送载体，对于提高治疗基因的运载和治疗效率具有重要的意义。

目前，随着新型材料的深入研究，已经报道有多种材料可以作为基因载体并用于细胞内递送miRNA，例如脂质体胶囊，它是利用磷脂双分子层膜所形成的囊泡包裹药物分子而形成的制剂，具有良好的生物相容性和稳定性，可以通过细胞内吞作用进入细胞内，从而实现对基因的递送。此外，利用不同材料的物理、化学特性，多种形式的纳米体系，如聚合物纳米颗粒、有机和无机纳米颗粒等已被开发设计成功能性纳米载体，可实现基因药物的靶向递送和智能刺激释放。                                                                    

（A）基于MSNs纳米递送体系的制备及其作用过程；（B）负载模型分子染料在靶细胞上的释放；

（C）纳米体系对内源性miR-122表达水平的双效抑制（通过qPCR测量）

应《材料导报》“生物医学工程领域的高技术关键材料”专栏特邀编审李林教授邀约，南京工业大学先进材料研究院韦晶、余昌敏教授、黄维院士课题组总结撰写了《微小RNA纳米递送体系的构建及其研究进展》一文。该文主要讨论了细胞内miRNA的功能以及调控miRNA含量的方法，归纳了纳米体系在递送miRNA治疗基因的研究进展，分析了纳米递送体系的设计思路、方法以及作用机制。此外，根据目前的研究进展，讨论了基于miRNA的疗法在新兴领域中的发展方向，以期为制备新型智能的基因递送体系提供参考。

    该文系《材料导报》2019年“生物医学工程领域的高技术关键材料”专栏特邀文章之一，将刊登在2019年第1期综述篇上。目前，该文已在中国知网优先出版，检索网址为:http://kns.cnki.net/kcms/detail/50.1078.tb.20181210.1102.002.html。敬请广大学界专家和师生予以关注。